西雅图生物技术公司Shape Therapeutics inks基因治疗公司与罗氏公司的交易价值高达30亿美元

西雅图公司周三宣布，Shape Therapeutics已与制药巨头罗氏公司签署了一项可能超过30亿美元的协议，以支持阿尔茨海默病和帕金森病基因疗法的开发。

Shape的RNA编辑技术可以改变RNA的序列，RNA编码人体的蛋白质构建块。该公司将与罗氏合作，针对与这些神经系统疾病以及某些罕见疾病相关的目标进行临床前研究。

该合作还可能利用生物技术公司的基因传递技术。该系统旨在将RNA编辑技术或其他有效载荷直接传送到身体的特定区域，如神经系统或肌肉。

Shape的共同创始人兼首席执行官弗朗索瓦·维格诺（Francois Vigneault）在一份声明中说，Shape的目标是“在基因治疗领域，在RNA技术方面，在广泛的治疗领域，开启下一个突破。”。

Shape的RNA编辑技术有可能用于改变人体内一种关键调节蛋白的数量或治疗遗传疾病。该公司的基因传递技术基于AAV载体，该平台目前用于治疗几种罕见疾病。

根据该协议，Shape有资格获得初始付款以及达到开发、监管和销售里程碑的付款，这些里程碑的总价值可能超过30亿美元。合作的任何产品都将由罗氏公司开发和商业化。

这项合作是在六月的生物技术公司（BioTeal科技）最近推出的1亿1200万美元B系列投资项目的基础上完成的。该技术是在2018年，由圣地亚哥加利福尼亚大学的生物工程师联合创始人普拉申特-马里实验室的RNA编辑技术发明的。

Vigneault曾担任Juno Therapeutics的研究副总裁。Juno Therapeutics是西雅图一家细胞治疗公司，于2018年被Celgene以90亿美元收购。其他朱诺老兵包括Shape的平台技术负责人阿德里安·布里格斯和副总裁兼研究负责人大卫·胡斯。

这项新的合作可能反映出制药公司对神经科学越来越感兴趣，而神经科学在几年前停滞不前后正在上升。最近FDA批准了Biogen's Alzheimer's药物Aduhelm，这也可能推动该领域的兴趣。

罗氏制药合作部负责人詹姆斯·萨布里在一份声明中说：“这项新的合作也与我们在整个罗氏集团中为充分挖掘基因治疗潜力所做的更广泛的努力完全一致。”。